10 Lucruri Uimitoare Oamenii De Știință Au Făcut Doar Cu Crispr

{h1}

Un nou instrument numit crispr îi permite oamenilor de știință să taie și să smulgă adn-ul în moduri mai bune și a dus la o multitudine de noi cercetări care afectează multe boli umane.

Tehnologia CRISPR

O diagramă arată conceptul de editare a unei gene.

Este ca și cum cineva a apăsat repede pe câmpul de editare a genelor: Un instrument simplu pe care oamenii de știință îl pot folosi pentru a smulge și edita ADN-ul este grăbirea ritmului progreselor care ar putea duce la tratarea și prevenirea bolilor.

Descoperirile vin acum rapid, deoarece cercetătorii pot publica rezultatele activității lor, care a folosit instrumentul, numit CRISPR-Cas9.

Instrumentul, adesea numit CRISPR pentru scurt, a fost arătat pentru prima dată că este capabil să ștergă ADN-ul în 2011. Este format dintr-o proteină și un văr de ADN, numit ARN. Oamenii de știință o pot folosi pentru a tăia catenele de ADN în locații foarte precise, permițându-le să îndepărteze părțile mutate ale genelor dintr-o fire de material genetic.

Numai în ultimul an, zeci de lucrări științifice ale cercetătorilor din întreaga lume au detaliat rezultatele studiilor - unele promițătoare, altele critice - care au folosit CRISPR pentru a șterge și înlocui ADN-ul nedorit pentru a dezvolta tratamente pentru cancer, HIV, orbire, durere cronică, distrofie musculară și boala Huntington, pentru a numi câteva.

"Ritmul descoperirilor de cercetare de bază a explodat, datorită CRISPR", a declarat biochimistul și expertul CRISPR, Sam Sternberg, liderul grupului de dezvoltare a tehnologiei la Caribou Biosciences cu sediul în California, din Berkeley, California, care dezvoltă soluții CRISPR pentru medicină, agricultură și cercetare biologică.

Deși vor trece câțiva ani înainte ca orice tratament bazat pe CRISPR să poată fi testat la oameni, „abia trece o zi fără numeroase publicații care să descopere noi descoperiri despre sănătatea umană și genetica umană care au profitat” de acest nou instrument, a spus Sternberg Știința în direct.

Desigur, oamenii nu sunt singura specie cu un genom. CRISPR are aplicații și la animale și plante, de la dezactivarea paraziților, precum cele care provoacă malaria și boala Lyme, până la îmbunătățirea producției de culturi de cartofi, citrice și roșii.

"[CRISPR] este incredibil de puternic. A adus deja o revoluție în viața de zi cu zi în majoritatea laboratoarelor", a declarat biologul molecular Jason Sheltzer, investigator principal la Laboratorul Sheltzer de la Laboratorul Cold Spring Harbor din New York. Sheltzer și echipa sa folosesc CRISPR pentru a înțelege biologia cromozomilor și modul în care erorile asociate acestora pot contribui la cancer.

"Sunt foarte sperant ca in urmatoarea decada de editare a genelor sa treaca de la a fi un instrument de cercetare in primul rand la ceva care sa permita noi tratamente in clinica", a spus Neville Sanjana, de la New York Genome Center si un profesor asistent de biologie, neurologie si fiziologie la New York University.

Aici, aruncăm o privire la progresele recente ale luptelor împotriva a 10 boli care demonstrează capacitățile CRISPR și sugeram lucrurile care vor urma.

Cancer

celulele canceroase ale sânului

Un remediu pentru cancer a făcut aluzie omenirii de când medicul grec Hipocrate, care a trăit între 460 și 370 î.C., a inventat cuvântul pentru această boală: karkinos. Dar, deoarece cancerul, ca multe boli, rezultă dintr-o mutație a genomului unei persoane, cercetătorii spun că este posibil ca un tratament bazat pe CRISPR să poată încetini într-o zi viteza cu care se răspândește o tumoare sau poate inversa complet boala.

Unele lucrări timpurii în acest domeniu se întâmplă deja în China, unde reglementările care reglementează utilizarea editării genelor la om sunt mai relaxați decât în ​​Statele Unite.

În octombrie 2016, un bolnav de cancer pulmonar din China a devenit primul din 10 oameni din lume care a primit o injecție de celule care au fost modificate folosind CRISPR, relatează jurnalul Nature. Cercetătorii, conduși de medicul oncolog Lu Lu de la Universitatea Sichuan din Chengdu, au modificat celulele imune prelevate din sângele propriu al pacientului și au dezactivat o genă care produce o proteină pe care celulele canceroase o deturnează în mod normal pentru a se împărți și înmulți. Speranța este că fără proteine, celulele canceroase nu se vor înmulți și sistemul imunitar va câștiga.

Echipele de cercetare din Statele Unite sunt, de asemenea, căi de a folosi CRISPR pentru a lupta împotriva cancerului. Dr. Carl June, director de cercetare translațională la Abramson Cancer Center de la Universitatea din Pennsylvania, și colegii săi au primit aprobarea din iunie 2016 de la Institutele Naționale de Sănătate pentru a efectua un studiu clinic pe 18 pacienți cu cancer în stadii tardive ale melanomului (a cancer de piele), sarcom (cancer al țesuturilor moi) și mielom multiplu (cancer al măduvei osoase), potrivit unui comunicat al universității. Pentru acest studiu clinic, cercetătorii vor folosi CRISPR pentru a modifica trei gene din celulele sistemului imunitar propriu ale pacienților, în speranța obținerii acestor celule pentru a distruge celulele canceroase din corpul lor.

HIV

Virus HIV în fluxul sanguin

Eradicarea HIV, virusul care provoacă SIDA, a fost o luptă ascendentă. Nu numai că virusul infectează celulele imune foarte mari din organism care atacă virușii, dar este, de asemenea, un mutator notoriu. După ce HIV deturnă o celulă din corp și începe să se reproducă, generează multe variații genetice de sine, ceea ce o ajută să se sustragă din terapiile medicamentoase. Această rezistență la medicamente este o problemă uriașă în tratarea persoanelor infectate cu HIV, potrivit Organizației Mondiale a Sănătății.

Cu toate acestea, CRISPR a căpătat HIV la vedere. În mai 2017, cercetătorii de la Temple University și Universitatea din Pittsburgh au folosit CRISPR pentru a smulge virusul din celula pe care o infecta, reducând astfel capacitatea de replicare a virusului. Această utilizare a tehnicii, care a fost testată pe trei modele de animale diferite, a fost pentru prima dată când cercetătorii au demonstrat o modalitate de a elimina HIV din celulele infectate, potrivit cercetătorilor, conduși de Chen Liang, virolog la Universitatea McGill din Montreal. Ei au raportat rezultatele studiului lor în revista Molecular Therapy.

Boala Huntington

Imaginea unui artist a unei tulburări neurologice.

Aproximativ 30.000 de persoane din Statele Unite au o afecțiune moștenită numită boala Huntington, o tulburare genetică fatală care determină deteriorarea nervilor în creier în timp, potrivit Societății de boli Huntington din America. Printre simptome se numără modificări de personalitate, schimbări de dispoziție, mers nesigur și vorbire înclinată.

Afecțiunea rezultă dintr-o genă defectă care devine mai mare decât normal și produce o formă mai mare decât normală a unei proteine ​​numite hunttin, care apoi se descompune în fragmente mai mici, toxice, care se acumulează în neuroni, perturbând funcția lor, potrivit Institutelor Naționale ale Sănătate.

Dar, în iunie 2017, oamenii de știință au raportat în The Journal of Clinical Investigation că au inversat boala la șoarecii de laborator care au fost proiectați pentru a avea o genă umană mutantă de Hunttin în locul unei gene de Hunttin Mouse. Su Yang, coleg postdoctoral în departamentul de genetică umană de la Universitatea Emory din Atlanta, și Renbao Chang, la Institutul de genetică și biologie dezvoltării de la Academia Chineză de Științe, au folosit CRISPR pentru a elimina o parte a genei mutante hunttin care produce bucățile toxice.

După ce au făcut asta, numărul de fragmente toxice a scăzut în creierul șoarecilor, iar neuronii au început să se vindece. Șoarecii afectați și-au recăpătat o parte din controlul motorului, echilibrul și rezistența la apucare. Deși performanța lor la anumite sarcini nu a fost la fel de bună ca cea a șoarecilor sănătoși, rezultatele au arătat potențialul CRISPR de a ajuta la combaterea acestei afecțiuni.

Într-o declarație, oamenii de știință au subliniat că trebuie efectuate studii mai riguroase înainte ca o astfel de terapie să poată fi utilizată la om.

Distrofie musculară Duchenne

O persoană care folosește un scaun cu rotile

Distrofie musculară Duchenne este o afecțiune debilitantă care se dezvoltă din cauza unei mutații într-o singură genă, numită gena distrofinei, care este una dintre cele mai lungi gene din organism. O echipă de cercetători de la Universitatea din Texas Southwestern Medical Center, condusă de profesorul de biologie moleculară Eric Olson, lucrează cu CRISPR pentru a găsi modalități de a combate distrofia musculară Duchenne.

Din cauza mutației genei distrofinei, organismul nu face o formă funcțională a proteinei distrofină, care este esențială pentru sănătatea fibrelor musculare. În timp, lipsa acestei proteine ​​determină degenerare și slăbiciune musculară progresivă.

În aprilie 2017, Olson și echipa sa au raportat în revista Science Advances că au folosit o variantă a instrumentului CRISPR, numit CRISPR-Cpf1, pentru a corecta mutația care provoacă distrofia musculară Duchenne. Au fixat gena în celulele umane care cresc în vasele de laborator și la șoarecii care poartă gena defectă.

CRISPR-Cpf1 este un alt instrument din cutia de instrumente de editare a genelor. Acesta diferă de cel mai des utilizat CRISPR-Cas9 prin faptul că este mai mic, făcând astfel mai ușor livrarea către celulele musculare, potrivit unei declarații a UT Southwestern Medical Center. De asemenea, recunoaște o secvență diferită de ADN decât Cas9, care a fost la îndemână pentru editarea genei distrofinei foarte lungi.

Prevenirea orbirii

10 Lucruri uimitoare Oamenii de știință au făcut doar cu CRISPR: făcut

Una dintre cele mai frecvente cauze ale orbirii copilăriei este o afecțiune numită amauroză congenitală Leber, care afectează aproximativ 2 până la 3 la 100.000 de nou-născuți, potrivit Institutelor Naționale de Sănătate. Starea este moștenită și este cauzată de mutații la cel puțin 14 gene care sunt responsabile pentru vederea normală.

Compania de biotehnologie din Cambridge, din Massachusetts, lucrează la o terapie bazată pe CRISPR pentru a inversa un tip de boală numită amauroză congenitală Leber tip 10. Compania își propune să depună documentele necesare la Food and Drug Administration până la sfârșitul 2017 pentru a începe primele studii umane privind tratamentele pentru această afecțiune, a raportat site-ul de știri al biotehnologiei Xconomy.

Editas a fost co-fondată de Feng Zhang, un profesor de bioinginerie la MIT, care a demonstrat că CRISPR-Cas9 poate fi utilizat pe celulele umane. Jennifer Doudna, de la Unversity of California, Berkeley, și Emmanuelle Charpentier, pe atunci de la Universitatea din Viena, au demonstrat, de asemenea, că CRISPR-Cas9 ar putea smulge ADN-ul și au depus un brevet asupra tehnologiei în 2012. The Broad Institute, care face parte al MIT, și-a depus brevetul în aprilie 2014 și l-a urmărit rapid, obținând în final brevetul. Brevetul Broad Institute a fost confirmat în februarie 2017, după ce Universitatea din California, Berkeley a depus un proces prin care pretindea că Doudna a fost prima, a informat Nature.

Durere cronică

O femeie are dureri la gât și la spate

Durerea cronică nu este o boală genetică moștenită, dar oamenii de știință investighează modalități de a utiliza CRISPR pentru a reduce frâna din spate și articulațiile prin modificarea genelor pentru a reduce inflamația. În condiții normale, inflamația este modul în care organismul îi spune sistemului imunitar să repare țesutul. Dar inflamația cronică poate face contrariul și poate deteriora țesutul, provocând în cele din urmă dureri debilitante.

În martie 2017, o echipă de cercetători condusă de profesorul asistent de bioinginerie Robby Bowles, de la Universitatea din Utah, a raportat că au folosit CRISPR pentru a împiedica anumite celule să producă molecule care sunt concepute pentru a descompune țesutul și a duce la inflamația care provoacă durere, potrivit la o declarație a universității.

Tehnica ar putea fi folosită pentru a întârzia degenerarea țesutului după operația din spate, de exemplu. Acest lucru ar putea accelera vindecarea și reduce nevoia de intervenții chirurgicale suplimentare pentru a corecta deteriorarea țesuturilor.

boala Lyme

căpușă, boală transmisă de sânge

Kevin Esvelt, biolog evolutiv la MIT, vrea să șteargă boala Lyme, care este cauzată de o bacterie purtată de căpușe care se poate răspândi de la mușcăturile de căpușă la oameni. Dacă este lăsată netratată, infecția poate provoca inflamații articulare, dureri nervoase, palpitații cardiace, paralizie facială și alte probleme, conform CDC.

Deși bacteriile care provoacă boala Lyme sunt transmise oamenilor de căpușa căprioarelor, căpușele în sine nu au bacteriile atunci când ies din ouă. Mai degrabă, căpușele tinere ridică bacteriile atunci când se hrănesc, adesea cu șoarecele cu picioarele albe. Esvelt dorește să reducă boala folosind CRISPR-Cas9 pentru a modifica genetic șoarecii cu picioarele albe într-un mod care i-ar face pe aceștia și pe urmașii lor să devină imuni la bacterii și să nu poată trece de la căpușe, a informat Wired.

În iunie 2016, Esvelt și-a prezentat soluția către locuitorii din insulele Nantucket și Martha's Vineyard, din Massachusetts, care au o problemă majoră a bolii Lyme, a raportat Cape Cod Times. Astfel de șoareci nu vor fi eliberați pe insulă, până când nu vor fi efectuate teste suplimentare și asta ar putea dura ani de zile.

Malarie

persoană care mușcă țânțar

Malaria ucide sute de mii de oameni pe an. În 2015, cel mai recent an pentru care Organizația Mondială a Sănătății are statistici, au fost aproximativ 212 milioane de cazuri de malarie și aproximativ 429.000 de decese de malarie.

Pentru a ataca problema la sursă, echipele de cercetare de la Imperial College London au scopul de a reduce populațiile de țânțari cu transmitere a malariei. Potrivit unui comunicat al colegiului, un grup de oameni de știință conduși de profesorii Austin Burt și Andrea Crisanti vor cerceta două cursuri principale de acțiune: modificarea genetică a țânțarilor masculi, astfel încât să producă mai mulți urmași masculi și modificarea genetică a insectelor feminine într-un mod care le scade fertilitatea.

În decembrie 2015, echipa a raportat în jurnalul Nature că au identificat trei gene pentru a reduce fertilitatea țânțarului feminin. Aceștia au anunțat, de asemenea, că au descoperit că CRISPR ar putea lucra pentru a viza cel puțin unul dintre ei.

Culturi

Câmp comun de mullein

La fel cum CRISPR poate fi utilizat pentru a modifica genomul oamenilor și animalelor, acesta poate fi folosit pentru a modifica genomul plantelor. Oamenii de știință cercetează modalități de a valorifica capacitatea de editare a genelor instrumentului de a reduce boala în unele culturi și a face altele mai robuste.

Sophien Kamoun, profesor la Laboratorul Sainsbury din Norwich, Anglia, de exemplu, se uită la modalități de a elimina genele care fac cartofii și grâul vulnerabili la boli, a raportat PhysOrg. Zachary Lippman, genetician la Cold Spring Harbour Laboratory din New York, utilizează CRISPR pentru a dezvolta plante de tomate cu ramuri care sunt optimizate pentru a face față greutății roșiilor coapte și a nu se sparge, a raportat Nature. Și în California, mai multe laboratoare încearcă să valorifice CRISPR pentru a aborda o boală a plantelor numită înverzirea citricelor, care este cauzată de bacteriile care se răspândesc de insectele care zboară printre plante într-o pădure de citrice, a informat Nature News.

Editarea unui embrion uman viabil

10 Lucruri uimitoare Oamenii de știință au făcut doar cu CRISPR: făcut

Viteza cu care studiile pe baza CRISPR pot merge de la ipoteză la rezultat este uluitoare. Experiențele care au durat luni durează acum săptămâni, a spus Sheltzer pentru WordsSideKick.com. Această viteză a stârnit îngrijorări din partea factorilor de decizie și a părților interesate, în special atunci când vine vorba de utilizarea unei astfel de tehnologii la om.

În februarie 2017, oamenii de știință de la The National Academies of Sciences, Engineering and Medicine au emis o evaluare a editării genelor umane, spunând că aceasta este acceptabilă, dar numai în anumite condiții. Grupul a mai spus că modificarea celulelor din embrioni, ouă și spermă a fost admisă din punct de vedere etic, cu condiția să fie făcută pentru a corecta o boală sau un handicap, nu pentru a îmbunătăți aspectul sau abilitățile fizice ale unei persoane, a informat Science News.

Deși niciun om de știință din Statele Unite nu a folosit CRISPR pentru a modifica un embrion uman viabil, o echipă condusă de Jianqiao Liu de la Universitatea Medicală Guangzhou din China a raportat un astfel de avans la 1 martie 2017, în revista Molecular Genetics and Genomics. Oamenii de știință au folosit CRISPR-Cas9 pentru a introduce și apoi a edita mutații cauzatoare de boli din embrioni umani. Studiul a fost făcut pentru a arăta că ediția genetică se poate face în stadiul embrionar. Embrionii nu au fost implantati la un om.

Urmați WordsSideKick.com @wordssidekick, Facebook și Google+.






Descoperiri Științifice

Cercetare


Science News


Vaccinul Protejează Împotriva Gripei... Și Atacurilor Cardiace?
Vaccinul Protejează Împotriva Gripei... Și Atacurilor Cardiace?

Rezervorul Mediu M-4 Sherman
Rezervorul Mediu M-4 Sherman

5 Răspunsul Experților: Lipsa Somnului Este Rea Pentru Sănătate?
5 Răspunsul Experților: Lipsa Somnului Este Rea Pentru Sănătate?

6 Alimente Care Sunt Bune Pentru Creierul Tău
6 Alimente Care Sunt Bune Pentru Creierul Tău

Altarul Maya În Vârstă De 1.500 De Ani Dezvăluie Secretele Uimitoare Ale „Regilor Șarpelui”
Altarul Maya În Vârstă De 1.500 De Ani Dezvăluie Secretele Uimitoare Ale „Regilor Șarpelui”


RO.WordsSideKick.com
Toate Drepturile Rezervate!
Reproducerea Oricăror Materiale Permise Prostanovkoy Doar Link-Ul Activ La Site-Ul RO.WordsSideKick.com

© 2005–2020 RO.WordsSideKick.com