Cât De Aproape Suntem, Într-Adevăr, De Vindecarea Cancerului Cu Crispr?

{h1}

Promisiunea crispr este realizată astăzi în laborator prin crearea de modele speciale de animale și linii de celule. Și tehnologia intră în sfârșit în clinică pentru a trata oamenii direct.

Urmăritorii științei și științei în materie de sănătate, în special cei cu o boală finală, pot avea impresia că zorii unei noi ere, fără boală, sunt peste noi - și nicăieri această idee nu este mai evidentă decât în ​​ultima vorbă din științele sănătății, CRISPR.

Cu acest instrument, o formă de inginerie genetică, oamenii de știință pot edita un genom - adică modifica un set de gene printre zecile de mii conținute în ADN-ul unui organism. Cu CRISPR, oamenii de știință pot avea capacitatea de a elimina sau corecta genele cauzatoare de boli sau de a insera altele noi care ar putea vindeca teoretic bolile, inclusiv cancerul.

Dar tehnologia vine atât cu beneficii potențiale, cât și cu riscuri. [10 Lucruri uimitoare Oamenii de știință tocmai au făcut cu CRISPR]

Două studii importante CRISPR publicate în această lună subliniază promisiunea și preocupările. Primul, dintr-o echipă multi-institut condusă de cercetători de la Universitatea din California, San Francisco (UCSF) și publicat în revista Nature, a dezvăluit un mod nou, mai eficient de a face schimbări în genom folosind CRISPR. Această metodă, care utilizează câmpuri electrice, a atras lauda largă de la unitatea de cercetare biomedicală, așa cum a fost transmis în numeroase reportaje de știri.

Al doilea studiu, de la laboratorul lui Allan Bradley, al Institutului Wellcome Sanger din Anglia, publicat câteva zile mai târziu în revista Nature Biotechnology, a sugerat că editarea genelor CRISPR ar putea face mai multe daune decât au crezut oamenii de știință.

Deci ce se întâmplă? Și cât de apropiați sunt oamenii de știință de a utiliza CRISPR pentru a trata eficient cancerul?

CRISPR obtinerea mai crocanta

CRISPR este un instrument printre mulți din domeniul de inginerie genetică, în vârstă de 40 de ani, care a luat cu asalt pe scena în 2012. Tehnologia oferă o precizie fără precedent în editarea genomului - adică deschiderea unui fir de ADN și corectarea unei erori introduse în codul genetic. CRISPR nu este prima metodă de editare a genelor, dar pare a fi cea mai precisă până acum.

Iată cum funcționează: CRISPR-urile, scurte pentru repetiții palindromice scurte care se intersectează în mod regulat (nu vă faceți griji - majoritatea oamenilor de știință nu își pot aminti acest lucru), sunt întinderi de ADN găsite în bacterii și în alți microbi. Aceste microorganisme folosesc CRISPR pentru a găsi și elimina ADN-ul viral care le-a invadat genomul. Este un sistem de apărare a gazdelor. CRISPR-urile și proteinele asociate, cum ar fi Cas9, elimină în esență ADN-ul viral și plasează lucrurile.

Tehnologia abia acum intră pe tărâmul aplicației clinice, cu doar o mână de pacienți care primesc tratamentul, toate începând din 2017. Cu toate acestea, CRISPR este utilizat acum - pe scară largă și cu succes - pentru a crea animale de laborator și linii celulare cu cheie genetică. caracteristici care îi ajută pe oamenii de știință să studieze mai bine bolile umane.

În această privință, o parte din promisiunea CRISPR a fost deja realizată în ceea ce privește „avansarea cu adevărat a peisajului cercetării în biomedicină, într-un mod pe care nimeni nu l-a crezut posibil”, a declarat Fyodor Urnov, director adjunct al Institutului Altius pentru Științe Biomedicale din Seattle, care utilizează CRISPR și alte metode pentru a edita gene umane în laborator. [7 boli despre care poți afla despre un test genetic]

Și în ceea ce privește cealaltă promisiune, aplicația clinică, „Există o veste foarte bună la orizont”, a spus Urnov la WordsSideKick.com.

CRISPR avansează - și capcanele

Pentru CRISPR să funcționeze, catenele scurte trebuie mai întâi să intre în nucleul unei celule, unde se găsește ADN. Pentru a transporta CRISPR-urile acolo, oamenii de știință folosesc viruși modificați, o metodă de livrare vechi de zeci de ani. Acești viruși inofensivi invadează celula, așa cum nu vor face acest lucru și depun pachetul. Dar fabricarea acestor viruși în număr semnificativ pentru utilizare clinică poate dura luni sau un an, iar pacienții bolnavi critici, de obicei, nu au atât de mult timp să aștepte.

De aceea, noul articol Nature a stârnit o asemenea entuziasm și laudă. În acea lucrare, oamenii de știință au folosit stimularea electrică, nu virușii, pentru a transfera materialul genetic în nucleul celular. Aceasta se numește „electroporare” și scurtează procesul la câteva săptămâni. Metoda ar putea grăbi mult eforturile de cercetare.

Însă celălalt studiu nou, deși nu făcea referire la cercetările privind stimularea electrică, a avertizat că CRISPR rămâne lipsit de pericol. Tehnica poate modifica mai multe părți ale ADN-ului decât au realizat oamenii de știință, inclusiv acele părți situate mai departe de regiunea vizată de CRISPR, au spus cercetătorii.

Pe scurt, CRISPR poate smulge prea mult și, în funcție de ceea ce a fost fragmentat, această inexactitate ar putea vrăji probleme, au scris cercetătorii. Oamenii de știință care folosesc CRISPR ar putea tăia din greșeală o genă de supresie a cancerului, de exemplu.

Și aceste erori ar putea apărea indiferent de mecanismul de feribot folosit, indiferent de electroporație sau vector viral, a declarat pentru WordsSideKick.com autorul studiului principal Michael Kosicki, student absolvent al Wellcome Sanger Institute din Anglia.

Dar Urnov, care nu a fost implicat în niciun studiu, a spus că a avertizat să tragă concluzii ample din a doua lucrare. Studiul a folosit celule de șoarece, nu celule umane de grad clinic și nu a folosit o tulpină CRISPR-Cas9 proiectată pentru uz clinic, a spus el. Nu puteți compara clivajul off-target observat în ADN-ul mouse-ului cu ceea ce s-ar putea întâmpla în studiile umane, a adăugat el.

În SUA și Europa, niciun studiu clinic nu ar începe fără a trece printr-o „revizuire riguroasă a siguranței”, a spus Urnov.

Există două probleme de siguranță primare: 1) asigurarea modificării genetice a fost făcută corect, fără a arunca alte regiuni, pericol pe care cel de-al doilea studiu l-a evidențiat și 2) asigurarea schimbării genetice de interes, chiar dacă a fost făcută corect, este sigură și că modificarea sau eliminarea nu are ramificări neprevăzute.

Ce trebuie să știe pacienții cu cancer

CRISPR are potențialul de a revoluționa terapia cancerului, în principal în domeniul imunoterapiei. În imunoterapia împotriva cancerului, tratamentul genetic inginează celulele imune numite celule T pentru a găsi și ucide celulele canceroase, ca și cum ar fi un virus rece. În 2017, Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente a aprobat două medicamente pentru un tip de imunoterapie numită imunoterapie receptor antigen himeric (CAR-T). Niciun tratament nu a implicat CRISPR.

Dar medicii din întreaga lume utilizează atât imunoterapia tradițională, cât și noile tehnici CRISPR pentru a crește numărul de tipuri de cancer pe care le pot trata în mod fiabil, deși toate la nivel experimental preliminar.

Dacă sunteți bolnav de cancer, primul lucru pe care trebuie să-l realizați este că nu doriți neapărat să aveți nevoie de aceste terapii experimentale. Dacă aveți nevoie de unul, asta înseamnă că tratamentele convenționale - chimioterapie, radiații și chirurgie - au eșuat. [7 Efecte secundare ale tratamentului împotriva cancerului și cum să le fac față]

Al doilea lucru pe care trebuie să-l înțeleagă pacienții cu cancer este că tratamentele CRISPR experimentale sunt, bine, experimentale și nu sunt disponibile pentru mulți. Aceste tratamente sunt oferite în principal la spitalele de cercetare și nu funcționează pentru majoritatea pacienților. Medicii din aceste setări încearcă să descopere dacă și cum funcționează aceste terapii sau cum trebuie ajustate, astfel încât acești medici trebuie să recruteze voluntari care au tipuri de cancer bine definite.

Așadar, aceasta este întrebarea cheie: Cât de aproape suntem, cu adevărat, de vindecarea cancerului cu CRISPR? Desigur, niciun expert nu poate spune cu siguranță. Urnov a spus că este încrezător că tehnologia CRISPR va aduce din ce în ce mai multe vindecări la o gamă largă de boli, inclusiv anumite tipuri de cancer, în următorii ani.

Dr. Alexander Marson, de la UCSF, autor principal la studiul de electroporație, a sugerat că putem primi un răspuns despre aplicațiile de cancer CRISPR în curând. Echipa sa speră să trateze frații care au o boală autoimună atât de rară încât îi lipsește un nume. Aceste celule T ale pacienților au fost deja corectate folosind metoda non-virală de orientare a genelor din laborator. Scopul este de a transfera celulele corectate înapoi la copii pentru a-și trata boala. Lucrări importante rămân înainte pentru a dezvolta celule corecte de grad clinic, pentru a testa siguranța lor și pentru a solicita aprobarea de reglementare, Marson a spus WordsSideKick.com.

Marson și alți membri ai acestei echipe colaborează, de asemenea, cu Institutul Parker pentru Imunoterapie Cancer din San Francisco pentru a inginer celule pentru a trata o varietate de cancere, acum că reprogramarea celulelor imune mediate de CRISPR se poate face atât de eficient fără a se baza pe viruși.

Acest lucru, ipotetic, ar accelera ritmul intrării CRISPR în studii clinice și sosirea ca tratament principal.

Urmărește pe Christopher Wanjek @wanjek pentru tweet-uri zilnice despre sănătate și știință, cu o margine plină de umor. Wanjek este autorul „Food at Work” și „Bad Medicine”. Coloana sa, Bad Medicine, apare în mod regulat pe WordsSideKick.com.






Descoperiri Științifice

Cercetare


Science News


„Kill Switch” A Propus Să Oprească Tranzacționarea Calculatoarelor
„Kill Switch” A Propus Să Oprească Tranzacționarea Calculatoarelor

Este Redwood În Vârstă De 158 De Ani Cel Mai Vechi Brad De Crăciun Cel Mai Viu?
Este Redwood În Vârstă De 158 De Ani Cel Mai Vechi Brad De Crăciun Cel Mai Viu?

Libido Scăzut? Ultima Scădere A Poftei
Libido Scăzut? Ultima Scădere A Poftei

Top 10 Invenții Ale Revoluției Industriale
Top 10 Invenții Ale Revoluției Industriale

Amfibieni Bizari S-Au Găsit Care Trăiesc La Margine
Amfibieni Bizari S-Au Găsit Care Trăiesc La Margine


RO.WordsSideKick.com
Toate Drepturile Rezervate!
Reproducerea Oricăror Materiale Permise Prostanovkoy Doar Link-Ul Activ La Site-Ul RO.WordsSideKick.com

© 2005–2020 RO.WordsSideKick.com