Noua Terapie Genică Pentru Orbire: Cum Funcționează?

{h1}

O nouă terapie genică poate fi aprobată în curând pentru a trata o formă genetică rară de pierdere a viziunii și orbire. Dar cum funcționează?

O nouă terapie genică poate fi aprobată în curând pentru a trata o formă genetică rară de pierdere a viziunii și orbire. Dar cum funcționează?

Mâine (12 octombrie), un grup de consilieri pentru Food and Drug Administration (FDA) va analiza dacă va aproba terapia, numită Luxturna. Este realizat de compania de biotehnologie Spark Therapeutics.

Luxturna este destinată să ajute persoanele care au mutații într-o genă numită RPE65, care este responsabilă pentru crearea unei proteine ​​care se găsește în retină (celulele sensibile la lumină din spatele ochiului), care sunt critice pentru vederea normală. Oamenii moștenesc două copii ale genei RPE65, dar dacă ambele copii au mutații, aceste persoane experimentează pierderi de vedere progresive începând de la început, potrivit Spark Therapeutics. La început, pacienții își pot pierde viziunea periferică și își pot dezvolta „vederea tunelului” și, de asemenea, pot avea probleme în a vedea lumina slabă. Dar în cele din urmă, ei ar putea să-și piardă viziunea centrală și să devină total orbi, a spus Spark Therapeutics. [Dezvăluirea genomului uman: 6 repere moleculare]

Boli de ochi legate de RPE65 afectează aproximativ 1.000 până la 3.000 de persoane în Statele Unite, a spus compania. În prezent, nu există medicamente care să trateze aceste boli.

Terapia genică funcționează oferind pacienților o copie de lucru a genei RPE65. Cercetatorii au plasat aceasta gena in interiorul unui virus modificat care nu este daunator oamenilor, iar acest "vector" livreaza gena celulelor retiniene. Medicii administrează terapia în timpul unei proceduri care implică injectarea virusului modificat în ochii pacientului.

Într-un studiu recent realizat de Luxturna, realizat de Spark Therapeutics, cercetătorii au dat medicamentul la 20 de pacienți cu o afecțiune numită amauroză congenitală Leber (LCA), o boală a ochilor care rezultă din mutațiile RPE65. Acest grup a fost comparat cu nouă pacienți cu LCA care nu au primit Luxturna (numit „grup de control”).

La un an de la tratament, 18 din cei 20 de participanți (90 la sută) care au primit terapia au arătat îmbunătățiri în capacitatea lor de a naviga într-un labirint în condiții de iluminare scăzute până la moderate, a spus Spark Therapeutics. Cercetătorii au spus că 13 dintre cei 20 de participanți au putut naviga în labirint în cele mai scăzute condiții de lumină. În schimb, niciunul dintre participanții la grupul de control nu a putut naviga labirintul în cele mai scăzute condiții de iluminare.

Deoarece pacienții din studiu au fost urmăriți doar un an, nu este clar cât durează efectele. Cu toate acestea, unii pacienți din studiile anterioare ale medicamentului au fost urmăriți de câțiva ani, iar acești pacienți și-au menținut îmbunătățirile inițiale, a spus Spark Therapeutics.

Deși Luxturna a fost testat doar la pacienții cu LCA, se crede că medicamentul poate fi de ajutor pacienților cu alte boli cauzate de mutațiile RPE65, au spus cercetătorii.

Dacă Luxturna obține lumină verde de la FDA, ar fi prima dată când a fost aprobată o terapie genică pentru o boală moștenită în Statele Unite, potrivit Reuters.

Articolul original pe Știința în direct.






Descoperiri Științifice

Cercetare


Science News


Femeile Vikinge Au Colonizat Noi Pământuri, Prea
Femeile Vikinge Au Colonizat Noi Pământuri, Prea

Ce Se Întâmplă Dacă S-Ar Forma O Gaură Neagră Lângă Sistemul Nostru Solar?
Ce Se Întâmplă Dacă S-Ar Forma O Gaură Neagră Lângă Sistemul Nostru Solar?

John Deere Își Amintește Tractoarele De Gazon Powered By Kawasaki Engines
John Deere Își Amintește Tractoarele De Gazon Powered By Kawasaki Engines

„Peter” Și „Deborah” Sunt Nume De Top Ale Ceo
„Peter” Și „Deborah” Sunt Nume De Top Ale Ceo

Buletinele De Autodirecție Ale Armatei Americane Pot Atinge Ținte În Mișcare
Buletinele De Autodirecție Ale Armatei Americane Pot Atinge Ținte În Mișcare


RO.WordsSideKick.com
Toate Drepturile Rezervate!
Reproducerea Oricăror Materiale Permise Prostanovkoy Doar Link-Ul Activ La Site-Ul RO.WordsSideKick.com

© 2005–2019 RO.WordsSideKick.com